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機構 日期 題名 作者
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:52Z Valproic acid treatment in six patients with spinal muscular atrophy [5] LI-KAI TSAI; Yang C.-C.; Hwu W.-L.; Li H.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:52Z Treatment of Niemann-Pick disease type C in two children with miglustat: initial responses and maintenance of effects over 1 year. Chien Y.H.; Lee N.C.; LI-KAI TSAI; Huang A.C.; Peng S.F.; Chen S.J.; Hwu W.L.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:51Z Correlation of Survival Motor Neuron Expression in Leukocytes and Spinal Cord in Spinal Muscular Atrophy LI-KAI TSAI; Yang C.-C.; Ting C.-H.; Su Y.-N.; Hwu W.-L.; Li H.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:51Z Myopathy in Gaucher disease LI-KAI TSAI; Chien Y.-H.; Yang C.-C.; Hwu W.-L.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:48Z IGF-1 delivery to CNS attenuates motor neuron cell death but does not improve motor function in type III SMA mice LI-KAI TSAI; Chen Y.-C.; Cheng W.-C.; Ting C.-H.; Dodge J.C.; Hwu W.-L.; Cheng S.H.; Passini M.A.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:47Z Long-term efficacy of miglustat in paediatric patients with Niemann-Pick disease type C Chien Y.H.; Peng S.F.; Yang C.C.; Lee N.C.; LI-KAI TSAI; Huang A.C.; Su S.C.; Tseng C.C.; Hwu W.L.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:44Z Systemic administration of a recombinant AAV1 vector encoding IGF-1 improves disease manifestations in SMA mice LI-KAI TSAI; Chen C.-L.; Ting C.-H.; Lin-Chao S.; Hwu W.-L.; Dodge J.C.; Passini M.A.; Cheng S.H.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:40Z Hypothermia improves disease manifestations in SMA mice via SMN augmentation LI-KAI TSAI; Chen C.-L.; Tsai Y.-C.; Ting C.-H.; Chien Y.-H.; Lee N.-C.; Hwu W.-L.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:32Z A Neuron-Specific Gene Therapy Relieves Motor Deficits in Pompe Disease Mice Lee N.-C.; Hwu W.-L.; Muramatsu S.-I.; Falk D.J.; Byrne B.J.; Cheng C.-H.; Shih N.-C.; Chang K.-L.; LI-KAI TSAI; Chien Y.-H.
臺大學術典藏 2021-11-26T05:56:29Z Electrical abnormalities in dopaminergic neurons of the substantia nigra in mice with an aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency Ho S.-Y.; Chien Y.-H.; LI-KAI TSAI; Muramatsu S.-I.; Hwu W.-L.; Liou H.-H.; Lee N.-C.

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